Antisense Therapeutics（ANP）公司非常高兴地宣布其免疫调节疗法ATL1102治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy ，DMD）的2期临床试验达到主要终点，证实了ATL1102的安全性和耐受性，并将进入关键性2b期临床试验。
重要的是，最终的试验结果还证实了该药物对次要终点的积极影响，次要终点是评估药物活性和疗效，包括测量对血液中免疫细胞数的影响，以及通过上肢功能测试（PUL2.0），握力，捏力以及远端活动度（分别使用MyoSet、myogrid、myochinp和MoviPlate工具）来评估参试者的功能能力。
另外，该公司还非常高兴地宣布，对DMD患者上肢肌肉的MRI评估也显示了该药物对稳定前臂肌肉内脂肪百分比方面具有明显有益作用（脂肪水平的增加是不能行走DMD男孩疾病进展的另一个关键标志）。数据显示前臂肌肉中脂肪百分比的稳定和功能性肌肉质量的增加/维持，这对于治疗炎症（非抗肌萎缩蛋白丧失）的药物来说是非常突出和出乎意料的。
ANP公司对试验结果以及国际专家的支持感到非常高兴，并推动ATL1102进入2b期试验。年中EMA的科学建议将是为在欧洲和英国准备提交2b期临床试验申请的一个里程碑。该公司也在准备在美国和欧盟提交ATL1102治疗DMD孤儿药资格认定。
在ANP为2b期试验做准备期间，该公司将继续深入了解该药物的疗效，包括对保留血清进行进一步的实验室分析，尝试梳理出炎症过程的更多见解，并与专家一起对该病自然病史数据进行更深入的分析。
同时，通过观察ATL1102的抗炎作用，ANP现在也在研究其他潜在疾病，包括那些皮质类固醇控制不充分的疾病，如其他类型的肌营养不良症和神经疾病。如前所述，该公司正在努力选择新的适应症，以便最大限度地利用其专业知识、知识产权和参与这些疾病治疗的临床专家。
|关于ATL1102
ATL1102是一种CD49d的反义抑制剂，CD49d是VLA-4（极迟抗原-4）的亚单位。在哮喘和多发性硬化症等炎症性疾病的动物模型中，VLA-4表达的反义抑制已被证实具有活性，多发性硬化动物数据已发表在同行评议的科学杂志上。在RRMS患者的2a期临床试验中，ATL1102被证明在减少MS病变方面非常有效。ATL1102 的2a期临床数据已发表在《神经病学》医学期刊上。
|关于ATL1102治疗DMD试验
ATL1102治疗杜氏肌营养不良症的2期临床试验是一项为期6个月的开放性剂量试验，9名10-18岁不能行走DMD患者每周接受25mg ATL1102治疗。该试验在澳大利亚墨尔本皇家儿童医院（RCH）的神经肌肉中心进行。试验的主要终点是评估ATL1102的安全性和耐受性。ATL1102的疗效也根据其疾病进展的影响（例如，男孩的上肢力量和功能）进行评估。考虑到这是首次在DMD男孩中进行的探索性试验，我们无法看到这些疾病进展终点的统计差异，这将在未来对更多患者的长期临床研究中得以实现。就这项2期临床试验，多个参数出现了令人鼓舞的积极趋势。
|关于DMD
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种X连锁疾病，每3600到6000名新生男孩中就有1人患病。DMD的发生是由于抗肌萎缩蛋白基因的突变导致抗肌萎缩蛋白大量减少或缺失。DMD患儿抗肌萎缩蛋白缺乏，容易受到肌肉收缩性损伤，从而触发免疫系统，加剧肌肉损伤。肌肉力量的持续衰退会影响下肢，导致活动能力受损，也会影响上肢，导致功能和自理能力进一步丧失。平均年龄为13岁的使用皮质类固醇的患者在青少年早期就需要使用到轮椅，同时还会出现呼吸、心脏、认知功能障碍。表达高水平CD49d的免疫T细胞数量较多的患者疾病进展更严重，尽管接受了皮质类固醇治疗，但到10岁时就会丧失行走能力。如果不进行干预，平均寿命约为19岁。目前是通过使用皮质类固醇来解决与DMD相关的炎症，但疗效不够，并有显着的副作用。因此，迫切需要一种新的治疗方法来治疗与DMD相关的炎症。
原文标题：
Antisense ATL1102 Final Phase II DMD Results Meet Primary Endpoint and Exceed Expectations on Secondary Endpoints
译：黄娟
投稿邮箱：info@
小编微信：CORD17
—精彩回顾 —
1.欢迎有志之士加入蔻德罕见病中心让我们携手共创蓝图
2.让我们一起唱响这首属于患者的“生命之歌”！
3.罕见儿童的奇妙之旅 | 圆梦迪士尼
4.《中国罕见病医疗保障城市报告》发布会暨研讨会在杭州余杭区举办
5.黏多糖贮积症治疗药物获国家药监局批准 | 重磅
