所谓靶向治疗,有“靶”才能“靶向”,如果没有靶点,那么靶向药物将无用武之地。而靶点,是指跟肿瘤驱动相关的一些基因改变。对于中国的非小细胞肺癌,最重要的两个靶点为发生在表皮生长因子受体上的突变(EGFR突变)和棘皮动物微管相关类蛋白4-间变淋巴瘤激酶和融合突变(EML4-ALK融合突变,简称ALK阳性)。EGFR敏感突变在非鳞非小细胞肺癌或非小细胞肺癌中的腺癌中的发生率在50%左右,ALK阳性的发生率为5-7%左右,另有ROS1 、cMET等一些少见突变,因此具有明确驱动基因且有相应的靶向药物可以选择的肺癌将近60%。
而相应的靶向药物方面,EGFR酪氨酸激酶抑制剂(EGFR TKI,包括厄洛替尼、吉非替尼、埃克替尼等)在EGFR敏感突变的非小细胞肺癌患者中有效率达70%, ALK抑制剂针对ALK阳性患者也具有类似的客观有效率。而相应的,铂二联作为经典的化疗对于非小细胞肺癌的有效率仅30%左右,两者之间形成了明显的对比,因此对于具有EGFR突变或ALK阳性的患者,EGFR TKI和ALK 抑制剂这些相应的靶向药物是治疗的首选。但是对于明确没有突变的患者,靶向药物的有效率却仅1%左右,绝大部分无突变的患者服用靶向药物是无效的,对这部分无突变的患者,化疗反而是更佳的治疗选择。因此靶向药物的高效性是有条件的,只针对有相应靶点的非小细胞肺癌患者。