市政协十三届一次会议27日下午举行 加快推进健康北京建设，为市民提供全方位全周期健康服务 联组讨论会，荆志成委员提出 积极推进 孤儿药 进入医保，全面改善北京罕见病患者医疗保障 的建议，使北京成为全国罕见病患者医疗保障的旗帜，为北京成为名副其实的首善之区做出贡献。
建议▶
将 孤儿药 纳入医保药品目录
荆志成委员介绍，罕见病是指患病率很低的疾病。目前，很多罕见病明确诊断后都有治疗办法，但由于患者数量少，所以治疗罕见病的药物被叫作 孤儿药 。 孤儿药 开发成本很高，上市之后价格昂贵。目前国内的制药企业在开发 孤儿药 方面缺乏积极性，几乎全部依赖进口。而由于缺乏医保支持，国际制药企业也缺乏到中国来上市的积极性，导致国内治疗罕见病的药品种类少。
以心血管系统有一种罕见病 特发性肺动脉高压为例，在欧洲、美国和日本的患者可以选择20种药品来治疗疾病，但我国只有2到3种，问题十分突出。 作为治疗这种罕见病的医生，荆志成时常目睹 因病致贫 的例子。他指出，目前 孤儿药 尚未进入北京市医保的药品目录，患者仍需全部自费。
因此，他提出建议：首先，要确定哪些罕见病能治疗，制定专科的定点医疗机构和专科医生的名单，明确一批可以治疗的5到10种罕见病的清单， 只有定点医院专科医生的诊断证明和处方才能获得报销。 其次，要建立罕见病的注册登记平台，并确保数据及时更新。第三，要做出预算，并单独设立一批罕见病医疗保障的经费额度，避免对常见病医保报销的基本额度底线造成影响。第四，要鼓励和支持罕见病相关的公益组织、慈善基金、学术组织登记注册，发挥公益和慈善基金的自主捐助作用。第五，新闻和宣传部门要加强对罕见病的宣传，加强罕见病的认识，提高社会对罕见病的关注。最后，要设立单独的罕见病研究基金，提高北京市科研机构、企业、医疗机构对罕见病的筛查诊断能力以及西药和仿制药的开发研究水平。
回应▶
国务院重点支持 孤儿药 和儿童药
市民政局副局长李红兵在回应荆志成关于罕见病的建议时表示，目前公益组织涉及罕见病的，在程序上拥有优先获取注册的资格；而近年来，慈善基金也更多地使用在了这个方面。另外，李红兵也对此提出了自己的建议：应为儿童罕见病列出名单， 儿童罕见病影响着儿童自身和社会的未来，是重中之重。
市食药监局副局长梁洪对于 孤儿药 问题也做出了回应。他表示，国务院去年已经出台文件，改革药品审批制度，支持创新药的研发。 孤儿药 和儿童用药都属于重点支持范围，在加快审批的情况下，还将进一步加快审批速度。这是从监管方面对 孤儿药 的支持。
配送药将制定规范标准
有委员在发言中建议社区取消药房，社区医生开药后由批发商或者药店直接配送，目前已经在石景山区部分社区医疗机构进行试点。市食药监局副局长梁洪表示，今后食药监管部门将在试点的基础上进一步总结，争取早日制定规范的标准， 药品由配送商快递给患者，不仅要保证质量，还要保证不送错药。 这就需要制定规则，从而保证患者不仅要吃到质量好的药，还要吃对药。目前北京市80%至90%的食品和药品都是外部输入的。因此，在监管方面，北京市除了现场检查外，还通过监督抽验评估安全性。
