目前还没有吉西他滨单药治疗骨肉瘤的临床研究报道，仅可通过分析其治疗肉瘤的临床研究报道进行了解。
有人对儿童间质和胚胎来源的20例肉瘤进行吉西他滨治疗的Ⅱ期研究，其中8例横纹肌肉瘤，4例尤文肉瘤，2例骨肉瘤等，吉西他滨每周给予一次，剂量1200ml/m2滴注时间超过30分钟，3周1个疗程，中位治疗时间为27．5天，结果显示未观察到客观反应。对30例平均年龄为50岁的肉瘤患者进行研究，其中包括2例骨肉瘤患者，给药方式同前，剂量为1250H/，3周治疗结束后间隔1周再进行治疗，平均治疗2个疗程，发现有32患者出现3级以上的血液学毒性，部分患者出现恶心、厌食、昏睡等症状，只有1例子宫平滑肌肉瘤患者出现部分反应。临床试验表明，吉西他滨的不良反应可以耐受，但肉瘤对其反应性差，因此不推荐吉西他滨单药应用于肉瘤。
吉西他滨联合用药也有报道。采用吉西他滨联合多烯紫杉醇治疗35例肉瘤患者，第1天和第8天吉西他滨静脉给药，剂量为675mg/m2，第8天多烯紫杉醇静脉给药，剂量为1O0mg/m2，21周为1个疗程，平均接受5个疗程，结果有5例出现完全反应，10例出现部分反应，总反应率达到43，有反应的患者中有1例骨肉瘤患者。Navid等列对22例难治性骨或软组织肉瘤儿童和青少年患者采用吉西他滨联合多烯紫杉醇治疗方案，给药方式同前，在14例获得评估的患者(包括7例骨肉瘤患者)中有1例恶性纤维组织细胞瘤患者出现完全反应，2例骨肉瘤患者出现部分反应，总反应率为29，平均反应时问为4．8个月，患者对化疗药物的毒副反应可以耐受。由此说明，吉西他滨联合其他化疗药物可能是治疗骨肉瘤的有效途径。
综上所述，在骨肉瘤体外试验中，吉西他滨对肿瘤细胞具有良好的抑制增殖和诱导凋亡作用，目前抑制增殖机制已阐明，而诱导凋亡机制尚在探索中。作为放疗增敏剂，吉西他滨联合放疗药物治疗骨肉瘤可产生良好效果已得到证实，但如何延长作用时间，如何减少放化疗药物的毒性反应，则不容忽视。在骨肉瘤的临床治疗中，吉西他滨作为化疗药物单药作用欠佳，联合其他化疗药物可获得很好效果。随着吉西他滨作用机制的逐渐阐明，选择合适的化疗药物与吉西他滨联合应用治疗骨肉瘤，将有一个广阔的前景
