小儿再生障碍性贫血的治疗包括病因治疗、支持疗法和促进骨髓造血功能恢复的各种措施。慢性型一般以雄激素为主，辅以其他综合治疗。急性型预后差，上述治疗常无效，诊断一旦确立宜及早选用骨髓移植或抗淋巴细胞球蛋白等治疗。主要的治疗方法如下：
1、支持疗法
凡有可能引起骨髓损害的物质均应设法去除，禁用一切对骨髓有抑制作用的药物。积极做好个人卫生和护理工作。对粒细胞缺乏者宜保护性隔离，并积极预防感染。严重出血者宜输入浓缩血小板。反复输血者宜应用去铁胺排铁治疗。
2、雄激素
雄激素为治疗慢性再障首选药物。雄激素必须在一定量残存的造血干细胞基础上，才能发挥作用。雄激素对急性、严重再障常无效，对慢性再障有一定的疗效，但用药剂量要大，持续时间要长。
3、骨髓移植
骨髓移植是治疗干细胞缺陷引起再障的最佳方法，且能达到根治的目的。
4、造血细胞因子和联合治疗
造血细胞因子目前仅限于重型再障免疫抑制剂治疗时的辅助用药。联合治疗可提高对重型再障治疗效果。
