近日,凤凰网山东对话福建医科大学附属第一医院肝病中心肝内科朱月永主任。对于脐带间充质干细胞治疗失代偿期肝硬化的有效性和安全性等问题进行了深入的探讨。
,经过多年努力,《一项评价脐带间充质干细胞治疗失代偿期肝硬化的有效性和安全性的前瞻性临床对照研究》的临床研究项目,获得了国家卫健委的批准、备案。
对于该项目的合作,朱月永主任表示,齐鲁细胞生产的脐带间充质干细胞,是通过了中检院严格复查的。并且齐鲁细胞与多家临床机构联合开展了6项国家干细胞项目,还有一项“十四五”国家重点专项项目,与齐鲁细胞的合作,是经过综合考量的。
朱月永
·福建医科大学附属第一医院肝病中心肝内科主任、教授
·医学博士、博士研究生导师
·福建省卫生系统学术技术带头人
·“WJG”、“病毒学报”、“使用肝脏病杂志”等学术杂志编委,“中华肝脏病杂志”特邀编委
肝硬化治疗效果的判断
在中国,肝病发病率较高,病毒性肝炎、脂肪性肝病等疾病所导致的肝硬化目前相关数据显示是14万-17万人。
针对于肝硬化患者的临床表现,朱月永主任说:“患者一旦进入肝硬化就表现出两个方面,一方面是肝功能的失代偿,包括肝脏的合成功能,白蛋白下降、胆碱酯酶下降,出现一些凝血功能的异常,比如说凝血时间延长,凝血酶原时间延长。这些是我们肝功能失代偿。另外还有一些会出现门脉高压症的一些表现,比如患者会出现腹水,出现食道胃底静脉曲张等的表现”
判断治疗方法对于失代偿期肝硬化的效果,朱月永主任说:“主要是重点观察患者的肠胃生活质量有没有改善,最终的生存期相比对照有没有延长;第二个就是肝脏的合成功能,比如白蛋白,在没有输白蛋白的情况下,他血中的白蛋白能不能增加,胆碱酯酶等反应肝脏合成功能的一些指标能不能改善,包括我们的凝血酶原时间,能不能较治疗前有个明显的改善,这都是我们一些短期疗效的标准。”
干细胞疗法或成为失代偿期肝硬化安全有效的治疗方式
针对一类疾病,在探索新的治疗方案时,一定是它传统的治疗方法有一定的局限性。对于传统针对肝硬化的疗法,朱月永主任表示:“现有的研究显示,传统的治疗对肝硬化除了病因学治疗外,一些对症治疗或者是抗纤维化的治疗,都相对具有局限性。尤其是肝硬化进展到失代偿期,综合治疗已影响到患者的生存期、生活质量的情况下,我们会建议患者肝脏移植,因为这种方法的确是能够针对解决失代偿性肝硬化或者肝功能不全患者的根本治疗,但众所周知,肝移植受理条件非常多,除患者本身条件,还受到经济状况以及肝源等诸多因素限制。”
谈及此次备案项目中干细胞对于失代偿期肝硬化的治疗,朱月永主任说:“现有探索干细胞在失代偿性肝硬化里面的一个临床方向,将来可能会有比较良好的前景,至少说,它能够在某种程度上替代肝移植或者是能够帮助患者过渡到有条件进行肝移植的这种状态。目前通过对已入组的5例患者的观察,从他们的一些近期、或短期的研究状况来看,治疗后的肝功能得到了明显的改善,原来一些失代偿的症状,比如说腹水消失了,生化指标方面也有明显的恢复、凝血功能也被改善。由于这个研究项目有非常严格的一个筛选标准、日排标准。所以目前我们仍然在持续的招募,持续的在筛选一些患者。”
此次项目中关于干细胞对于失代偿期肝硬化的治疗效果,朱月永主任表示除了前面所提到的一些短期的疗效,另外一个比较重要的方面是长期疗效,脐带间充质干细胞的治疗能否完全将来能替代肝移植这种治疗手段,能否通过该手段,使患者达到一个长期生存,且生活质量比较高的状态,这是值得期待的,也是我们干细胞治疗的目的。针对脐带间充质干细胞疗法的安全性,朱月永主任表示:“大家都非常关心的问题就是患者未来,他在肝细胞肿瘤的发生率上面跟他对照组之间有没有差异,如果没有特别高的差异,我们就更加认为干细胞治疗确实是一种安全有效的治疗手段。”
未来展望:间充质干细胞让疾病治疗拥有新选择
间充质干细胞在所有干细胞新药研发中占比十分显著。在全球获批上市的干细胞药物中超过一半以上是间充质干细胞治疗产品。另外,按照《干细胞临床研究管理办法(试行)》的规定完成备案的干细胞临床研究项目中,近80%属于间充质干细胞。随着临床备案项目的公布和干细胞新药申请的继续开展,会有更多的间充质干细胞治疗走进大众视野。
采访的最后,朱月永主任对于间充质干细胞的发展前景表示:“间充质干细胞的发展推动着人类医学进入新的发展时代。相信未来,这类干细胞会给人类疾病的治疗带来更多的选择。”