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本文是健康榨知机新栏目“奇愈人生”系列文章,讲述患者和家属参与医学研究的故事。被医学进步改变的人生,有奇迹,也有治愈。
恶性脑肿瘤又叫脑癌,是脑细胞生长失控后发生的癌症。其中最常见的要数胶质瘤,约占所有恶性脑肿瘤的80%。
今天,健康榨知机就来分享一位美国的胶质瘤患者参加临床试验的经历↓↓
故事:以为“大脑空白”只是压力大,结果确诊脑癌
那 是 年,杰夫·塔博尔( Jeff Tabor )正忙于工作,压力重重。
就在那段时间,他感觉精力出现了异常:有时候说话很难找到正确的词汇;而某些情况下,他甚至连简单的小事都决定不了——比如在菜单上要点什么菜。
节日的庆祝活动对他来说也成了一种“挑战”。杰夫感觉自己根本融不进去。当朋友们欢聚一堂参加跨年夜派对时,他却真的一句话也说不出来,只感觉脑子一片空白。
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,想着1月初还要出两趟差,杰夫继续硬扛着没去医院。他以为,自己只是压力大、情绪不好了,于是打电话给之前很熟的一位主治医生。
跟医生预约好后,妻子陪着他一起去看病,做了一些语言测试,结果很糟糕。因此,医生安排他做了加急的磁共振成像(MRI)。MRI显示,杰夫大脑左前部有一个高尔夫球大小的肿瘤。最后,他被确诊为胶质母细胞瘤。
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胶质瘤高度复杂,它们有不同的级别,有不同的行为、生长速度以及预后。其中,最为恶性的就是胶质母细胞瘤,在标准治疗下平均只能存活15 -16个月,目前中国患者的中位生存期是14.4个月。目前治疗手段依然有限,但探索一直在进行,疗法不断在进步。
对于能做手术的部位,首选的标准治疗是手术切除。但人脑结构非常复杂,并不是所有部位都允许手术器械进入;而胶质母细胞瘤的病变会侵入肿瘤周围的脑实质,因此,医生需要在“最大限度切除肿瘤”与“最大限度保留神经系统功能”之间进行权衡,过度切除可能导致瘫痪等并发症。
在匹兹堡当地的医院,杰夫做手术切除了大部分肿瘤后,几乎马上就感觉症状好转了。但由于需要保留神经系统功能,颅脑手术难以彻底切除肿瘤组织,他仍需要接受额外的治疗,也就是放疗和化疗。术后,杰夫接受了为期6周的放疗。
接下来,就需要考虑内科的全身性治疗了。
杰夫早就听说克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)很出名,决定申请参加这家医院的临床试验,于是慕名联系到了马尼特·阿尔瓦利亚博士(Manmeet Ahluwalia)。他是克利夫兰诊所脑肿瘤和神经肿瘤中心的专家,擅长治疗脑肿瘤和脑肿瘤转移。他表示,临床试验为恶性肿瘤患者提供了创新的治疗选择。
检查显示,杰夫的肿瘤细胞中Survivin蛋白呈阳性,也满足参与临床试验的其他要求。
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正常细胞最后都会凋亡(程序化细胞死亡),而癌细胞存在一些“突变位点”,能帮它们避免或逃脱死亡。
在杰夫的案例中,医生评估了他的肿瘤是否存在Survivin蛋白——这是细胞抗凋亡蛋白家族的成员,可以抑制细胞凋亡、促进细胞分裂,不仅能帮助癌细胞生长,还能让它们长得更快。
在接受进一步内科治疗的同时,杰夫进入了临床试验,接受了持续剂量的SurVaxM治疗。
杰夫感觉,自己能加入这项研究真的很幸运。
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SurVaxM,也叫做SVN53-67/M57-KLH肽疫苗,是一种治疗性癌症疫苗(肿瘤治疗性疫苗),属于肿瘤的免疫疗法。
它的原理和预防传染病的疫苗有点像,但并不是用来防癌的,而是治疗癌症的,是将肿瘤抗原以多种形式(患者个体来源的肿瘤细胞、患者肿瘤中呈阳性的相关蛋白或多肽、表达肿瘤抗原的基因等),通过佐剂或树突状细胞作为递送载体,制备成疫苗制剂导入患者体内。
治疗性癌症疫苗进入体内后,抗原被加工呈递给免疫细胞,激活免疫系统对肿瘤特异性抗原的杀伤反应,进而杀死含有相关抗原的癌细胞、控制肿瘤的生长与复发。
目前,大多数治疗性癌症疫苗仍然处于临床前或临床试验阶段。其中,针对胶质母细胞瘤的有特异性树突状细胞疫苗AV-GBM-1和这里提到的SurVaxM,近年来在临床试验中都取得了重要成果。
治疗后,杰夫还要定期随访,做MRI检查,以评估治疗结果,开始是每两周做一次,现在只需要每10-12周做一次。
这项试验第一批55名参与者(包括杰夫)的初步结果显示,诊断后12个月的总生存率为90.9%(而以往研究的预期生存率仅65%);从第一次免疫治疗开始,12个月生存率为70.8%。与传统治疗相比,这个结果已经有了明显的进步。
阿尔瓦利亚博士说:“虽然这种疗法还在相对早期的试验阶段,但已经看到了一些有希望的结果。
比如杰夫,从确诊到现在已经过去了近18个月,最近的MRI扫描结果显示,他的大脑中并没有发现任何癌症复发的迹象。
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年12月,关于SurVaxM的一项Ⅱa期临床试验结果正式发表,这是针对新诊断胶质母细胞瘤成年患者的多中心、开放标签、单臂研究,共纳入64名患者,他们在手术切除和放化疗后,同时接受SurVaxM注射与替莫唑胺辅助化疗。
在63例可评估结局的患者中,60例(95.2%)在诊断后6个月仍无进展。从注射第一剂SurVaxM(诊断后3个月)开始算,中位无进展生存期为11.4个月,中位总生存期为25.9个月。
也就是说,和标准治疗的中位总生存期(约1年零3个月)相比,这个疗法有望把患者的生存期延长到了2年多。其中,DNA修复基因MGMT启动子区甲基化的患者预后较好,中位总生存期更长(41.4个月,也就是将近3年半)。
在安全性和耐受性方面,患者对两药联用的耐受性良好,没有出现SurVaxM引起的严重不良事件。
总体而言,这项临床研究显示,替莫唑胺联合SurVaxM可能是一种有希望的胶质母细胞瘤治疗方案。但这项研究没有随机对照组,因此目前正在开展进一步研究。
现在 ,杰夫已经回到了工作岗位,与妻子和三个儿子过上了正常的家庭生活。 临床试验后的随访还在继续,他已经把它当成了新的日常生活的一部分。
杰夫说:“如果一年前有人告诉我,有一天我的身体会恢复得这么好,我是不会相信的。如今的每一天,都在变得越来越好。”
后记:关于胶质瘤,你需要了解这些
1. 脑肿瘤会有哪些症状?
脑肿瘤的类型有很多,包括胶质瘤、脑膜瘤、神经鞘瘤、垂体瘤等,可能影响身体的各种功能,这取决于肿瘤发生的部位和大小。
一些脑肿瘤是良性的,不会侵犯周围组织,也不会转移。然而,即使是良性脑肿瘤,也可能由于其体积大、位置特殊或生长速度快等因素,对脑结构产生压力,从而导致头痛、神经功能和认知障碍(言语困难、记忆问题、平衡和协调能力下降、视力或听力变化)、恶心、呕吐、癫痫发作等症状。本文的杰夫就出现了认知障碍的症状。
2. 脑肿瘤这么可怕,有必要在定期体检中筛查吗?
对于大多数人,并不需要定期筛查脑肿瘤。
事实上,大多数脑肿瘤都是随机发生的,不具有明确的遗传因素或可预防的风险因素。而从统计数据来看,成人原发性神经系统肿瘤的发病率约为30例/10万人,很低。
然而,对于某些具有脑肿瘤遗传风险的人,可能需要定期进行脑部影像学筛查。这类人群包括:有特定遗传疾病(如神经纤维瘤病或Li-Fraumeni综合症);多个直系亲属患脑肿瘤;颅脑曾暴露于电离辐射,如颅脑部位曾接受过放疗或曾经遭遇过原子弹轰炸并幸存了下来。
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而如果已经出现了脑肿瘤的症状,医生一般会建议进行影像学检查,以确定可能的原因。
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参考资料
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